提起血液病，估计大家都是心生畏惧，除了人们所熟知的白血病，还有一类造血衰竭类疾病，其中最常见的就是再生障碍性贫血，用通俗的语言解释就是“骨髓不造血了”。我国再生障碍性贫血发病率很高，有调查显示，急性再生障碍性贫血的发病率大概是3%，而慢性再生障碍性贫血的发病率大概是6%。（资料来源：中华医学会血液学分会）再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，其病理机制极为复杂，治疗难度大，临床以贫血、出血和感染为主要表现。再生障碍性贫血临床上因缺乏有效的治疗手段，绝大多数患者存在明显输血依赖，需要长期输血来维持生命，无法正常工作学习，生活质量差，也给家庭造成了沉重的负担。需要警惕的是，如果没有得到及时的治疗，超过60%的非重型再障最终会转成重型再障从而威胁生命。根据国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》，造血干细胞移植技术适用于治疗急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等11大类疾病。随着技术的发展，造血干细胞移植将成治疗再生障碍性贫血的安全、经济、有效的方法。目前对于极重型再生障碍性贫血，首选的是造血干细胞移植，造血干细胞移植，对于儿童重型再障的治疗效果，它的有效率也叫治愈率，可以达到70%以上，有比较好的治愈率可以达到85%，脐带间充质干细胞治疗有助于改善再生障碍性贫血患者的骨髓造血功能国内研究人员选取了18例再生障碍性贫血患者，其中重型10例，非重型8例；7例曾接受免疫抑制治疗，均无效。从正常足月分娩胎儿的脐带分离培养UC—MSC，静脉输注给患者，每次输注细胞数为1×106／kg，每周输注1～2次。观察治疗前、后患者外周血细胞计数、骨髓细胞学、骨髓活检、外周血CD3+CD4+、CD3+CD8+T淋巴细胞亚群比例及临床症状等，观察治疗相关不良反应。结果显示3例患者基本治愈，7例缓解，1例明显进步，2例患者贫血和出血症状好转、输血间隔延长；总有效率72.2%。7例既往对免疫抑制剂无效的患者中，4例有效。12例患者在治疗前外周血CD4+／CD8+细胞比值倒置，治疗后11例不同程度升高(其中7例恢复正常)。且所有患者均未出现明显的治疗相关不良反应。该研究成果证实：脐带间充质干细胞治疗有助于改善再生障碍性贫血患者的骨髓造血功能，尤其对免疫抑制治疗无效、不适合移植或不能耐受相关副作用的再生障碍性贫血患者具有重要的临床价值。发表在英文期刊《Frontiers of Medicine》一篇主题为：Outcomes of haploidentical bone marrow transplantation in patients with severe aplastic anemia-II that progressed from non-severe acquired aplastic anemia”（半相合骨髓移植治疗慢性再生障碍性贫血进展的重型再生障碍性贫血-II型的疗效观察）论文。该文回顾性观察了2015年至2018年，22例接受单倍体移植治疗的再生障碍性贫血-II型（SAA-II）患者，总结分析了SAA-II型患者的临床特征、病程、外周血象特点、供体类型、预处理方案的组成、植入率、急慢性排异反应的发生率、病毒再激活、总体生存时间等指标。鉴于目前该部分患者临床上没有常规的治愈方案，以Flu/Bu/Cy-ATG作为预处理方案的单倍体移植，遵循了“北京方案”的基本原则，22例SAA-II型患者中，21例（95.5%）获得了的稳定植入，获得了86.4%的长期生存。论文结论总结：单倍体骨髓移植是治疗SAA-II 的良好选择之一，取得了积极乐观的临床治疗效果。对SAA-II患者，在缺少同胞全合供者的情况下，尽早选择单倍体骨髓移植，是一个值得接受的良好的治疗方案，值得采用。注：论文中半相合骨髓移植与单倍体骨髓移植均属于造血干细胞移植范畴。美国科学日报曾经报道，35岁的德裔犹太人在接受了非清髓性异基因造血干细胞移植手术后，成功治愈了自己的先天性再生障碍性贫血。 41岁的王女士，2017年，因面色苍白，倦怠乏力，指甲和牙床苍白无血色，食欲不振入院，血样化验、骨髓穿刺确诊再生障碍贫血。持续治疗一年多，常规药物治疗作用不明显，维持时间很短，长期用药副作用也逐渐显现。2019年，王女士开始接触到中安康华团队。中安康华整合权威干细胞科研专家及血液科专家，为王女士制定了干细胞整合疗法，首次次干预后2周开始出现血红蛋白，血小板回升。干预半年多后，精神更好，体力增强，可在家操持家务，且无副作用。总结效果：王女士再生障碍贫血得到有效控制，中安康华干细胞整合疗法安全有效。间充质干细胞具有良好的分化增殖能力，可以分化成红细胞、白细胞和血小板等各种细胞，具有重建血液和免疫系统的功能。多数学者认为，间充质干细胞干预再生障碍贫血机制在于免疫抑制和造血支持两方面。大多数再生障碍贫血患者的发病机制是T淋巴细胞功能亢进而介导的以造血器官为靶器官的自身免疫性疾病，而近年来的研究发现干细胞在体内外均有免疫抑制功能。众多体外研究证明，间充质干细胞具有支持造血，促进造血重建等作用。骨髓中干细胞的增值分化需要与骨髓基质细胞、细胞因子、细胞外基质等造血微环境的相互作用，促进造血重建。结语：临床研究案例和中安康华真实案例显示：干细胞对再生障碍贫血安全有效。相信随着对干细胞研究的不断深入，在不久的未来，干细胞将会成为治疗再生性障碍贫血的有效方法，为所有患者带来福音。
